UniQure прагне отримати схвалення FDA для генної терапії хвороби Гантінгтона

Головні тези:

• Компанія UniQure планує подати заявку на прискорене схвалення своєї експериментальної генної терапії для лікування хвороби Гантінгтона.
• FDA повідомило, що трирічний аналіз даних з дослідження Фази 1/2 буде достатнім для прискореного схвалення.
• Заявка до FDA планується на третій квартал цього року.
• Це значний поворот після того, як у березні FDA розкритикувало компанію та заявило, що даних недостатньо.
• Зміна позиції регулятора відбулася після відходу з посади колишнього комісара FDA Марті Макарі.
• UniQure стверджує, що їхня генна терапія сповільнила прогресування хвороби на 75% у дослідженні Фази 1/2.
• Прискорене схвалення дозволить вивести препарат на ринок за умови підтвердження його ефективності в подальшому дослідженні.

UniQure планує звернутися до FDA за схваленням своєї експериментальної генної терапії для лікування хвороби Гантінгтона, повідомила компанія в середу, через кілька місяців після того, як попередні керівники агентства розкритикували докази, що підтверджують заявку.

UniQure заявило, що FDA на нещодавній зустрічі повідомило, що трирічний аналіз даних з дослідження Фази 1/2 підтримає прискорене схвалення генної терапії UniQure для лікування хвороби Гантінгтона – рідкісного спадкового захворювання, яке поступово руйнує нервові клітини в мозку. За результатами зустрічі, UniQure планує подати свою заявку до FDA у третьому кварталі цього року.

Представник FDA підтвердив, що агентство та компанія погодили шлях подання заявки на маркетинг та прискорене схвалення терапії на основі наявних клінічних даних. FDA «залишається відданим співпраці з UniQure для визначення регуляторного шляху, який служить пацієнтам з хворобою Гантінгтона та їхнім родинам, зберігаючи при цьому відданість агентства науці найвищої якості», – заявив представник.

Акції UniQure зросли на 70% у середу.

Нові вказівки FDA становлять разючий поворот порівняно з березнем, коли регулятор повідомив UniQure, що дані клінічних випробувань компанії не підтримають заявку, і публічно розкритикував компанію. UniQure стала яскравим прикладом серії поворотів, коли компанії заявили, що FDA змінило свої попередні вказівки, що особливо сильно вдарило по виробниках ліків від рідкісних захворювань. Багато з цих рішень були прийняті за часів колишнього комісара FDA Марті Макарі, який залишив агентство у травні.

У лютому в інтерв’ю Беккі Квік з CNBC тодішній комісар Макарі описав лікування UniQure, не називаючи його, заявивши, що агентство зазнало тиску з метою його схвалити, навіть незважаючи на те, що воно «не показало жодної користі». Тоді UniQure заявило, що FDA не може погодитися з тим, що дані з клінічного випробування, яке порівнює генну терапію UniQure з зовнішнім контролем, є достатніми для підтримки заявки.

Високопоставлений представник FDA на той час підтвердив журналістам, що FDA хотіло, щоб UniQure провело плацебо-контрольоване дослідження, щоб довести, що його терапія «насправді допомагає людям». Генна терапія вводиться безпосередньо в мозок через багатогодинну операцію, і UniQure заявило, що було б неетично змушувати людей проходити удавану процедуру.

Хвороба Гантінгтона, також відома як хорея Гантінгтона, є нейродегенеративним захворюванням, спричиненим мутацією в гені хантінгтіну, HTT. Kateryna Kon/science Photo Library | Science Photo Library | Getty Images

Натомість компанія порівняла прогресування захворювання у людей, які отримали лікування, з типовим прогресуванням хвороби Гантінгтона, використовуючи зовнішню базу даних. Використовуючи цей підхід, генна терапія UniQure сповільнила прогресування хвороби на 75% у дослідженні Фази 1/2.

За згодою FDA, UniQure тепер планує використовувати ті самі дані, які були піддані перевірці, для підтримки своєї заявки. Прискорене схвалення дозволить лікуванню UniQure вийти на ринок за умови, що компанія доведе його переваги в іншому дослідженні.

UniQure заявило в середу, що FDA бажає узгодити дизайн цього дослідження, зокрема порівняння лікування з поточним стандартом медичної допомоги, а не з удаваною процедурою. UniQure заявило, що зобов’язується провести це дослідження та очікує фіналізувати ці плани до подання своєї заявки.

UniQure – не єдина компанія, чиї перспективи змінилися після відходу Макарі та інших керівників, зокрема колишнього директора Центру оцінки та досліджень біологічних препаратів (CBER) Віная Прасада та колишнього директора Центру оцінки та досліджень ліків (CDER) Трейсі Бет Хоег. Компанія Replimune нещодавно оголосила, що втретє звернеться за схваленням свого експериментального препарату від меланоми.

Оригінал статті: www.cnbc.com